مرکز تحقیقات بیماریهای تنفسی کودکان

محققان دانشگاه جرج واشنگتن، دانشگاه پروگوئه و دانشگاه روم یک داروی بالقوه جدید برای درمان و توقف پیشرفت بیماری فیبروزکیستیک یافته اند. تیموزین آلفایک (Tα1) یک روش درمانی تک مولکولی جدید است که نه تنها نقایص ژنتیک و بافتی را تصحیح می کند بلکه به طور مشخص التهاب را در بیماران فیبروزکیستیک کاهش می دهد.

درحال حاضر درمانهای متنوعی برای فیبروزکیستیک وجود دارد، این روش ها امید به زندگی را بطور چشم گیری بهبود داده اند ولی همچنان طول عمر بیماران حدود 40 سال می باشد.

بیماری فیبروزکیستیک یک بیماری ژنتیک است که باعث بروز عفونت ریوی مکرر و دائمی و محدود شدن توانایی تنفسی در طول زمان می شود. تقریباً 70000 نفر در دنیا و 30000 در آمریکا گرفتار این بیماری هستند فیبروزکیستیک حاصل موتاسیون دوژن کدکننده پروتئین CFTR است که در نگهداری فعالیت کانال کلراید و تنظیم تعادل آب و نمک در ریه ها نقش اساسی دارد.

محققان گزارش کرده اند که Tα1 یک فرم صناعی از پپتیدی طبیعی است که ابتدا از تیموس جدا شده است و نقایص متعدد بافتی و نقایص روده کوچک را در مدل موش سوری اصلاح می کند، این موارد مانند نقایص CFRT هستندکه در سلول های بیماران فیبروزکیستیک وجود دارد.

Tα1 نه تنها به طور قابل ملاحظه التهاب را در بیماران فیبروزکیستیک کاهش می دهد، بلکه بلوغ مولکول CFTR و ثبات و فعالیت آن را افزایش می دهد، براساس این دو عمل جانبی، Tα1 پتانسیل زیادی برای استفاده به عنوان درمان تک مولکولی در درمان و توقف پیشرفت بیماری فیبروزکیستیک دارد.

Tα1 در تیموس یافت می شود، اسم تجاری این ماده Zadaxin است که برای درمان بالینی افراد بالای 15 سال در 35 کشور دنیا در بیماران مبتلا به عفونت های ویروسی، بیماری های نقص ایمنی، بدخیمی و AIDS/HIV مورد استفاده قرار می گیرد. این دارو بسیار بی خطر بوده و عوارض جانبی و مسمومیت زایی که معمولاً با ترکیبات ایمونومدولاتوری دیده می شود را ندارند.

 

گردآوری: دکتر مریم حسن زاد (فوق تخصص ریه کودکان)، دکتر صابره تشیعی نژاد