مرکز تحقیقات بیماریهای تنفسی کودکان

يكي از داروهاي جديدي كه در درمان CF معرفي شده است Kalydeco (Ivacaftor) مي باشد. اين دارو تنظيم كننده CFTR است.

مطالعه اي كه در سال 2011 انجام شده است نشان مي دهد كه مصرف دو بار در روز دارو به صورت خوراكي باعث بهبود عملكرد ريه و كاهش ميزان كلر تست عرق مي گردد. بر اساس مطالعه اي كه توسط FDA روي 213 بيمار انجام شده بهبود پيوسته و مشخصي در عملكرد ريه به دنبال استفاده از اين دارو ديده شده است اما اين مطالعه در طولاني مدت بررسي نشده است.

انديكاسيون استفاده از دارو:

- بيمار CF بالاتر از 6 سال

- موتاسيون ژنتيكي از نوع G551D

محدوديت هاي استفاده از Kalydeco شامل موارد زير مي باشد:

1.در بيماران مبتلا به CF هموزيگوت براي ژن ∆F508 

2.در ساير بيماران CF كه موتاسيون ژني آنها مطالعه نشده است.

دوز مصرف دارو براي بزرگسالان و كودكان بزرگتر از 6 سال يك قرص، 150 ميلي گرم دو بار در روز همراه با غذاهاي چرب مي باشد. كاهش دوز در بيماران با اختلال كبدي متوسط تا شديد توصيه مي گردد. همچنين كاهش مصرف دارو همراه با داروهايي كه با مكانيسم مهار CYP3A عمل مي نمايند تاكيد شده است.

يكي از عوارض ناشي از اين دارو افزايش آنزيم هاي كبدي (LFT) است كه توصيه مي گردد سطح آنزيم هاي كبدي قبل از دادن دارو اندازگيري و ثبت شود سپس در طي سال اول هر 3 ماه يكبار و بعد سالانه مورد سنجش قرار گيرد. در بيماراني كه سطح AST و ALT خون آنها به 5 برابر نرمال و بيشتر برسد دارو قطع مي شود.

Kalydeco به همراه داروي VX-809 در تركيبات متعدد باعث بهبود مشخصي در عملكرد ريه در موتاسيون ∆F508 شده اند. 50% بيماران CF داراي اين موتاسيون ژني ∆F508 مي باشند.

داروي Kalydeco به همراه VX-809 عنوان داروي جديد در سال 2014 توسط FDA براي درمان موارد موتاسيون ∆F508 تاييد خواهند شد.

موتاسيون ∆F508 ايجاد نقص پروتئيني مي كند كه در نتيجه آن پروتئين نمي تواند به محل مناسب حركت كند. داروي VX-809 براي اصلاح حركت اين پروتئين طراحي و ساخته شده است. ولي داروي Kalydeco جهت بهبود عملكرد پروتئين در سطح سلول ساخته شده است.